Yaşlanmayı tersine çevirmeyi amaçlayan bir gen terapisi ilk kez insanlarda test edildi

Hasarlı hücreleri yeniden işlevsel hale getirmeyi amaçlayan gen tedavisi, ilk kez insan üzerinde deneme aşamasına geçti. Bilim dünyasının yakından izlediği çalışma, yaşlanma biyolojisi için dikkat çekici bir eşik olarak görülüyor.

Giriş Tarihi: Güncelleme Tarihi:
Yaşlanmayı tersine çevirmeyi amaçlayan bir gen terapisi ilk kez insanlarda test edildi
ai haber özet Hızlı Özet Göster
  • ABD merkezli Life Biosciences, hücreleri gençleştirmeyi hedefleyen ER-100 adlı gen tedavisini ilk kez bir insana uyguladı.
  • Tedavi, açık açılı glokom ve NAION gibi görme kaybına yol açan göz hastalıklarında güvenlik testleri için kullanılıyor.
  • Üç özel protein kullanılan tedavi, hücrelerin yaşlanmayla değişen iç düzenini yeniden düzenlemeyi amaçlıyor.
  • Klinik araştırmanın ilk aşamasında tedavinin etkililiği değil güvenliği test ediliyor.
  • Tedavinin hasarlı hücreleri toparlayıp toparlamadığı ve anlamlı fayda sağlayıp sağlamadığı ilerleyen aşamalarda anlaşılacak.

Bilim insanlarının yıllardır laboratuvarda tartıştığı "hücreleri gençleştirme" fikri ilk kez bir insanda denendi. ABD'de geliştirilen yeni gen tedavisi, şimdilik yaşlanmayı durdurmak için değil, görme kaybına yol açan ciddi göz hastalıklarında güvenliği ölçmek için kullanılıyor.

Yaşlanmayı tersine çevirmeyi amaçlayan bir gen terapisi ilk kez insanlarda test edildi-2

YAŞLANMAYI DURDURMAK DEĞİL, HASARI ONARMAK HEDEFLENİYOR

Bu gelişme kulağa "gençlik tedavisi" gibi gelebilir. Ancak çalışma şu anda çok daha sınırlı ve dikkatli bir noktada duruyor.

Euronews'in haberine göre ABD merkezli Life Biosciences, ER-100 adını verdiği gen tedavisini ilk kez bir insana uyguladı. Tedavinin amacı, yaşlanmış veya hasar görmüş hücrelerde bozulan işleyişi yeniden düzene sokmak. İlk hedef ise cilt, kas ya da tüm vücut değil.

Tedavi ayrıca gözdeki optik sinire zarar veren ve görme kaybına yol açabilen hastalıklar için deneniyor.

Tedavi, hasarlı hücrelere eski çalışma düzenini yeniden hatırlatmayı hedefliyor. (Haberde yer alan görseller takvim.com.tr grafik servisine aittir) Tedavi, hasarlı hücrelere eski çalışma düzenini yeniden hatırlatmayı hedefliyor. (Haberde yer alan görseller takvim.com.tr grafik servisine aittir)

HÜCRELERE "ESKİ AYARLARINI HATIRLATMA" FİKRİ

Vücuttaki hücreler yaş aldıkça sadece yıpranmıyor. Aynı zamanda hangi görevi nasıl yapacağını belirleyen iç düzen de zamanla bozulabiliyor.

Bunu bir telefonun fabrika ayarına dönmesi gibi düşünmek mümkün değil. Çünkü amaç hücreyi tamamen başa almak değil.

Daha çok, zamanla karışan ayarları toparlamak ve hücrenin eski işlevine yaklaşmasını sağlamak hedefleniyor. Bu sebeple araştırmacılar tedaviyi, hücreye verilen bir tür "yeniden düzenleme talimatı" gibi görüyor.

Yaşlanmayı tersine çevirmeyi amaçlayan bir gen terapisi ilk kez insanlarda test edildi-4

ÜÇ PROTEİNLE GELEN SIFIRLAMA ETKİSİ

Tedavide üç özel protein kullanılıyor. Bu proteinler, hücrenin yaşlanmayla değişen bazı ayarlarını yeniden düzenlemeye çalışıyor.

İnsanın DNA'sı yaşam boyunca büyük ölçüde aynı kalıyor. Fakat hücrelerin bu DNA'dan hangi talimatları okuyacağı zamanla değişebiliyor. Yaşlanma, hastalık, yaralanma, sigara ve alkol gibi etkenler bu düzeni bozabiliyor.

Yeni tedavinin dikkat çekici yanı da burada ortaya çıkıyor: Hücrenin kendisini değiştirmekten çok, hücrenin çalışma düzenini onarmaya odaklanıyor.

Yaşlanmayı tersine çevirmeyi amaçlayan bir gen terapisi ilk kez insanlarda test edildi-5

İLK DENEME NEDEN GÖZ HASTALARINDA YAPILIYOR?

Araştırmanın ilk aşaması, görme kaybına yol açan iki ciddi göz hastalığına odaklanıyor.

Bunlardan biri açık açılı glokom. Bu hastalıkta göz içi basıncı artabiliyor ve görme kaybı genellikle yavaş yavaş ilerliyor. Kişi çoğu zaman değişimi hemen fark etmeyebiliyor.

Diğeri ise NAION adı verilen rahatsızlık. Bu durum, optik sinire giden kan akışının azalmasıyla ortaya çıkıyor. Görme kaybı daha ani gelişebiliyor ve çoğunlukla tek gözü etkiliyor.

Bu nedenle çalışma, yaşlanma karşıtı bir gösteriden çok, görme kaybını hedef alan ciddi bir tıbbi deneme niteliği taşıyor.

Bilim insanları önce yöntemin insanlarda güvenli olup olmadığını görmek istiyor.Bilim insanları önce yöntemin insanlarda güvenli olup olmadığını görmek istiyor.

HENÜZ EN KRİTİK SORU CEVAPLANMADI

Bu uygulama, tedavinin işe yaradığını kanıtlamıyor. Klinik araştırmanın ilk aşamasında asıl soru şu: Bu yöntem insanlarda güvenli mi?

Bilim insanları önce tedavinin vücutta beklenmeyen bir zarara yol açıp açmadığını görmek zorunda. Etkili olup olmadığı, görmeyi koruyup korumadığı ve uzun vadede ne sonuç vereceği daha sonraki aşamalarda anlaşılacak.

Yaşlanmayı tersine çevirmeyi amaçlayan bir gen terapisi ilk kez insanlarda test edildi-7

BİLİM DÜNYASININ İLGİSİNİ ÇEKEN EŞİK

Bu yaklaşımın arkasında, sıradan hücreleri daha genç ve esnek bir hale döndürmeye çalışan önemli bir bilimsel fikir var.

Geçmişte bu alandaki çalışmalar Nobel Ödülü'ne kadar uzanmıştı. Şimdi aynı fikir, çok daha kontrollü ve tıbbi bir amaçla insanlarda deneniyor. Yine de araştırmacıların önünde uzun bir yol var.

Tedavinin gerçekten hasarlı hücreleri toparlayıp toparlamadığı, göz hastalıklarında anlamlı bir fayda sağlayıp sağlamadığı ve güvenli kalıp kalmadığı zamanla görülecek.

Şimdilik bu gelişmeyi değerli kılan şey, yaşlanmayı hedef alan biyoteknoloji çalışmalarının artık sadece laboratuvar fareleriyle sınırlı kalmaması. İlk kez bir insan, hücrelerin yaşlanma izlerini geri almayı amaçlayan bir tedavinin deneme sürecine dahil oldu.

Takvim Kaynak Tercihleri
Diyar Oktuay
Diyar Oktuay Takvim.com.tr Sağlık

Günün Manşetleri

Tüm Manşetler