Tek doz yetti! Retinada yıllar süren hasar geri çevrildi: Bilim insanlarından dikkat çeken keşif

Bilim dünyasında görme kaybının tedavisine ilişkin umut verici bir gelişme yaşandı. Michigan State Üniversitesi araştırmacılarının geliştirdiği tek dozluk gen tedavisi, nadir bir genetik rahatsızlık nedeniyle hasar gören yetişkin retinasının yeniden yapılanmasını ve görme fonksiyonlarının iyileşmesini sağladı.

Tek dozluk gen tedavisi, hasarlı retinanın yeniden yapılanmasını sağladı. (Foto: AA)

YILLAR SONRA BİLE RETİNA KENDİNİ YENİDEN YAPILANDIRDI

NY Post'ta yer alan habere göre araştırmanın en dikkat çekici sonucu, tedavinin yalnızca görme fonksiyonlarını desteklemekle kalmaması oldu. Araştırmacılar, yıllar boyunca gelişim bozukluğu yaşayan retinada sinir hücreleri arasındaki bağlantıların yeniden düzenlendiğine dair bulgular elde etti.

Tedavinin etkisinin kısa süreli olmadığı da görüldü. Köpekler üzerinde gerçekleştirilen takiplerde, tek doz uygulamadan üç yıl sonra bile tedavinin sağladığı faydaların sürdüğü belirlendi.

Tedavi, nadir görülen CaBP4 gen mutasyonuna bağlı görme kaybına odaklandı. (Foto: AA)

SORUNUN KAYNAĞI CABP4 GENİ

Araştırmanın merkezinde CaBP4 geni bulunuyor. Bu genin hatalı kopyaları, retinanın görsel sinyalleri iletmesinde kritik rol oynayan CaBP4 proteininin yeterince üretilememesine neden oluyor.

Protein eksikliği, özellikle çocukluk döneminden itibaren görme sisteminin gelişimini olumsuz etkiliyor. Retinanın dış pleksiform tabakası ve görme için gerekli sinaptik bağlantılar normal şekilde gelişemiyor.

Araştırma köpekler üzerinde gerçekleştirildi ve olumlu sonuçlar elde edildi. (Foto: AA)

GEN TEDAVİSİYLE EKSİK TALİMAT YENİDEN VERİLDİ

Araştırmacılar, sorunu gidermek için CaBP4 geninin çalışan bir kopyasını taşıyan zararsız bir virüsü köpeklerin retinasına enjekte etti. Bu yöntemle hücrelere adeta eksik olan genetik talimat yeniden verildi. Tedavinin ardından retinanın daha önce yeterince gelişemeyen bölgelerinde yeniden yapılanma gözlendi.

Araştırmanın baş yazarı Billie Beckwith-Cohen, gen mutasyonunu sistemi yanlış yönlendiren bir "plan hatasına" benzetti. Gen tedavisiyle ise retinanın doğru gelişim için ihtiyaç duyduğu talimatların yeniden sağlandığını belirtti.

Tedavi sonrası özellikle loş ışıkta görme fonksiyonlarında iyileşme görüldü. (Foto: İHA)

ÖZELLİKLE LOŞ IŞIKTA GÖRME İYİLEŞTİ

Tek dozluk tedavinin etkileri yalnızca retina yapısında görülmedi. Araştırmacılar, CaBP4 protein eksikliğinin en belirgin etkilerinden birinin ortaya çıktığı loş ışık koşullarında görme fonksiyonlarının da iyileştiğini tespit etti.

Tedavi aynı zamanda hasarlı retina bölgelerinin daha fazla bozulmasını sınırlandırdı ve ışığı algılayan hücreler ile sinir hücreleri arasındaki kritik bağlantıların yeniden oluşmasına yardımcı oldu.

Hasarlı retina bölgelerinde sinir hücreleri arasındaki bağlantıların yeniden oluştuğu belirlendi. (Foto: İHA)

EN ÖNEMLİ AYRINTI: YETİŞKİN RETİNASINDA GERÇEKLEŞTİ

Araştırmayı dikkat çekici hale getiren noktalardan biri, retinanın gelişim döneminin çoktan geride kalmış olmasına rağmen yeniden yapılanma gösterebilmesi.

Bilim insanları, yıllarca süren gelişim bozukluğu ve sinir bağlantılarındaki hasara rağmen retinanın belirli bölümlerinin yeniden organize olabildiğine dair kanıtlar elde etti.

Bu bulgu, yetişkin memelilerin sinir sistemindeki bazı yapıların sanılandan daha fazla onarım kapasitesine sahip olabileceği ihtimalini gündeme getiriyor.

Tedavinin etkilerinin uygulamadan üç yıl sonra da sürdüğü gözlendi. (Foto: İHA)

İNSANLARDA HENÜZ DENENMEDİ

Ancak araştırmanın önemli bir sınırı bulunuyor: Tedavi henüz insanlar üzerinde uygulanmadı. Çalışma, nadir görülen CaBP4 gen mutasyonlarına bağlı retina hastalığı için umut verici sonuçlar ortaya koysa da insanlarda güvenli ve etkili olduğunun gösterilmesi için klinik araştırmalara ihtiyaç var.

Araştırmacılar ise elde edilen sonuçların yalnızca bu nadir hastalıkla sınırlı kalmayabileceğini düşünüyor. Çalışmanın, hasar görmüş sinir ağlarının yeniden yapılandırılması ve hücreler arasındaki iletişimin iyileştirilmesi konusunda gelecekte geliştirilebilecek yeni tedavilere kapı aralayabileceği belirtiliyor.

Yöntem henüz insanlar üzerinde denenmedi ancak gelecekte görme kaybı tedavilerine umut olabilir. (Foto: İHA)

Kısacası araştırma, yetişkin retinasının sanılandan çok daha fazla onarım potansiyeline sahip olabileceğini gösterirken, tek dozluk gen tedavisini görme kaybıyla mücadelede geleceğin önemli yöntemlerinden biri olabileceğine dair güçlü bir işaret sunuyor.