ALD'ye karşı gen mucizesi
Giriş Tarihi:
Sinir sistemi hastalığı adrenolökodistrofiye (ALD) yakalanan 2 çocuğa gen tedavisi uygulandı. Fransız bilimadamları Patrick Aubourg ile Nathalie Cartier, gen tedavisiyle hastalığın yavaşlamasını sağlarken tedavinin ardından hiçbir yan etkiye rastlanmaması mucize olarak değerlendiriliyor.
Çok özel bir teknik kullanıldı
Aubourg ile Cartier'nin ekibi, hastanın kendi hücrelerinin kullanıldığı bir teknik geliştirmişti. Bu tekniğe göre kemik iliği hücrelerini aldıktan sonra araştırmacılar, hastalara ALD'ye yol açan genin bulunduğu X kromozomuna "onarıcı gen" verdi. Bunun için bilimadamaları ilk kez bir lentivirüs (yavaş virüs) kullandı. Uzmanlar, sonuçların son derece başarılı olduğunu belirterek, "Ancak yapılacak diğer çalışmalardan sonra mutlu edecek açıklama yapılacak" dedi.
Çok özel bir teknik kullanıldı
Aubourg ile Cartier'nin ekibi, hastanın kendi hücrelerinin kullanıldığı bir teknik geliştirmişti. Bu tekniğe göre kemik iliği hücrelerini aldıktan sonra araştırmacılar, hastalara ALD'ye yol açan genin bulunduğu X kromozomuna "onarıcı gen" verdi. Bunun için bilimadamaları ilk kez bir lentivirüs (yavaş virüs) kullandı. Uzmanlar, sonuçların son derece başarılı olduğunu belirterek, "Ancak yapılacak diğer çalışmalardan sonra mutlu edecek açıklama yapılacak" dedi.